人类首次利用基因编辑治疗白血病获得初步成功

据英国广播公司（BBC），路透社（Reuters）等多家媒体11月5-6日报道， 英国科研及医务人员使用基因编辑（Gene Editing）技术治疗一名为 莱拉（Layla）白血病婴儿获得成功。 这是第一次使用基因编辑技术治疗人类疾病。

人类首次利用基因编辑治疗白血病获得初步成功

此前莱拉曾接受不同的传统及现代治疗，但均无效果。医生讲她是属于少有的顽固性白血病，因此只能在活1年。 但莱拉的父母没有放弃，而是同医生一起联系到英国Waseem Qasim of Univeristy 基因治疗研究团队。之后，使用还处于处于试验阶段的基因编辑技术为小莱拉治疗。经过几个月的观察，莱拉恢复非常好，而且体内已不再有癌细胞。尽管这个奇迹只是一个被治好的病人，而且小莱拉的长期效果还需进一步观察，但目前的成功已是医学史上一个新的里程碑。 这意味着肿瘤治疗在不久的将来会有重大变革及发展。目前世界上，已有若干类似的临床实验，结果有待公布。另外 《自然》杂志今天（11月6日），也以新闻发布的方式进行报道。

概括讲，基本原理是：

这次对莱拉的治疗包括以下几个基本过程：

1） 获取病人的免疫细胞， 在试验室用生物工程对其进行基因编辑。

2） 使用分子剪刀（Molecular scissors) 基因编辑的免疫细胞, 将其改变成杀死肿瘤细胞的武器，再放回病人体内。因此，基因编辑远比当前普通基因治疗（gene therapy）精确。

注： 1. 基因编辑（genome editing with engineered nucleases， GEEN) ：是生物遗传工程的一个分支。 基因编辑是基因剪刀技术是通过对人类的基因中相关片断通过切除、替代、及插入进行修改。这项最新生物科学技术2011年才兴起的。

2. 生物剪刀( 或称基因手术刀）： 是指CRISPR-Cas9基因编辑技术，CRISPR-Cas具有定向切割DNA的能力，把它设计成为DNA编辑工具，对宿主DNA进行编辑、改造。 因此科学家可根据需要对基因进行改造。

3. 问题及争议：作为对肿瘤的治疗，目前这种技术不仅有待于成熟，而且非常昂贵。 最大的争议应当是在伦理道德方面。不难想象如果这项科技被用在生殖细胞上，就意味着未来可以“造人”了。这是目前社会及绝大多数人不能接受的。

部分相关报道链接：

https://www.newscientist.com/article/dn28454-gene-editing-saves-life-of-girl-dying-from-leukaemia-in-world-first/

http://www.reuters.com/article/2015/11/06/us-health-leukaemia-cellectis-idUSKCN0SU2PO20151106

http://arstechnica.com/science/2015/11/first-of-its-kind-gene-edited-cells-treat-babys-leukemia/

http://www.nature.com/news/leukaemia-success-heralds-wave-of-gene-editing-therapies-1.18737

Courtesy of Newfoundland Memorial University    王培忠教授

王培忠教授  纽芬兰纪念大学流行病学教授